3月16日丨恆瑞醫藥(600276.SH) +0.480 (+0.871%) 公佈，近日，公司子公司成都盛迪醫藥有限公司收到國家藥監局下發的《受理通知書》，公司富馬酸立康可泮(HRS-5965)膠囊的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理。
此次申報上市，是基於一項在既往6個月穩定使用C5補體抑制劑治療後仍貧血的PNH患者中評價富馬酸立康可泮膠囊的有效性和安全性的多中心、單臂、開放Ⅲ期臨床試驗。本研究由中國醫學科學院血液病醫院施均教授和天津醫科大學總醫院付蓉教授共同擔任主要研究者，全國13家中心共同參與。主要終點為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結果表明，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面療效顯著。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是一種後天獲得性溶血性疾病，其特徵為CD55(衰變加速因子，DAF)和CD59(反應性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏導致補體介導的血管內溶血，主要臨床表現為血管內溶血、潛在造血功能衰竭及血栓形成傾向。因其發病率/患病率低，PNH已被納入國家《第一批罕見病目錄》。儘管現有的C5補體抑制劑治療可有效控制血管內溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續貧血。
富馬酸立康可泮膠囊是一種補體因子B抑制劑，可抑制補體介導的血管內外溶血反應，提升血紅蛋白水平。針對本適應症，國內外同靶點藥物目前僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(Fabhalta®)獲批上市，經查詢EvaluatePharma數據庫，2025年該產品全球銷售額約為5.05億美元。截至目前，HRS-5965膠囊相關項目累計研發投入約25,150萬元(未經審計)。
(A股報價延遲最少十五分鐘。)新聞來源 (不包括新聞圖片): 格隆匯